Retinose pigmentar: Avanços em terapia gênica e retinal
DOI:
https://doi.org/10.33448/rsd-v14i12.50459Palavras-chave:
Retinose pigmentar, Terapia gênica, Terapias retinais.Resumo
A retinose pigmentar é um grupo heterogêneo de distrofias hereditárias da retina caracterizado pela degeneração progressiva dos fotorreceptores, resultando em perda visual gradual e comprometimento significativo da qualidade de vida. Avanços no conhecimento genético e molecular da doença têm impulsionado o desenvolvimento de estratégias terapêuticas inovadoras, com destaque para a terapia gênica e outras abordagens retinais emergentes. O objetivo deste estudo foi analisar, por meio de uma revisão narrativa da literatura, os principais avanços em terapia gênica e terapias retinais aplicadas à retinose pigmentar, enfatizando seus mecanismos de ação, resultados clínicos, limitações e perspectivas futuras. A metodologia incluiu a análise de estudos experimentais e clínicos publicados em bases de dados científicas relevantes, abordando intervenções como reposição e edição gênica, uso de células-tronco, optogenética e próteses retinianas. Os resultados demonstram que a terapia gênica apresenta benefícios significativos em subgrupos específicos de pacientes, especialmente na estabilização da progressão da doença e na melhora funcional da visão. As terapias retinais, por sua vez, mostram potencial para restaurar parcialmente a função visual em estágios avançados, embora com resultados ainda heterogêneos. Conclui-se que os avanços terapêuticos representam uma mudança paradigmática no manejo da retinose pigmentar, porém a ampla aplicação clínica dessas estratégias depende da superação de desafios técnicos, econômicos e de acesso, bem como da continuidade das pesquisas translacionais.
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