Doenças raras do tipo genodermatose: um foco para a engenharia de tecidos
DOI:
https://doi.org/10.33448/rsd-v12i5.41829Palavras-chave:
Dermatopatias genéticas; Materiais biocompatíveis; Dermatopatias vesiculobolhosas; Tecnologia biomédica.Resumo
No Brasil, o Ministério da Saúde considera doenças raras acometimentos que afetam até 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos. Dentre essas enfermidades, existem as genodermatoses, que constituem um grupo heterogêneo de doenças que afetam única ou principalmente a pele. De difícil diagnóstico, o tratamento não costuma ser efetivo. Essa revisão tem como objetivo discutir o potencial real da engenharia de tecidos aplicado ao tratamento de doenças raras. Por meio de uma mini revisão bibliográfica, nota-se que a medicina regenerativa e a engenharia de tecidos têm possibilitado o desenvolvimento de alternativas terapêuticas na substituição e/ou reparo da área comprometida desses pacientes, como a utilização de biomateriais e o uso de células específicas. Um biomaterial deve ser biocompatível, biorreabsorvível, mecanicamente condizente com o local de destino, proporcionar suporte adequado para o sistema viabilizando o crescimento de tecido neoformado in vivo e in vitro, assim como possibilitar o transporte de biomoléculas para indução de respostas celulares. As células, por outro lado, devem ter potencial de diferenciação e se comportar como se estivessem in vivo. A engenharia de tecidos poderia contribuir para o tratamento das doenças raras de duas formas: 1) através de dispositivos que possam simular o funcionamento de tecidos afetados e na triagem de medicamentos, e 2) através de estruturas que possam ser usadas diretamente em processos terapêuticos. Existe, portanto, o potencial real da engenharia de tecidos ser aplicado no tratamento de doenças raras. Inclusive, esse material pode ser útil em uma consulta inicial para pesquisadores que trabalham com o tema.
Referências
Aureliano, W. A. (2018). Trajetórias Terapêuticas Familiares: doenças raras hereditárias como sofrimento de longa duração. Ciência & Saúde Coletiva, 23(2), 369-379.
Baudequin, T., & Tabrizian, M. (2018). Multilineage constructs for scaffold-based tissue engineering: A review of tissue-specific challenges. Advanced Healthcare Materials, 7(3), 1700734.
Bardhan, A., Bruckner-Tuderman, L., Chapple, I. L. C., Fine, J. D., Harper, N., Has, C., Magin, T. M., Marinkovich, M. P., Marshall, J. F., McGrath, J. A., Mellerio, J. E., Polson, R., & Heagerty, A. H. (2020). Epidermolysis bullosa. Nature Reviews Disease Primers, 6(1), 1-27.
Bauer, J. W., Schmuth, M., & Bodemer, C. (2019). A focus on rare and undiagnosed skin diseases. Experimental Dermatology, 28(10), 1103-1105.
Bich, L., Pradeu, T., & Moreau, J. F. (2019). Understanding Multicellularity: The Functional Organization of the Intercellular Space. Frontiers in Physiology, 18(10), 1170.
Blumenrath, S. H., Lee, B. Y., Low, L., Prithviraj, R., & Tagle, D. (2020). Tackling rare diseases: Clinical trials on chips. Experimental Biology and Medicine, 245(13), 1155-1162.
Brasil (2014). Ministério da Saúde. Portaria GM nº 199, de 30 de janeiro de 2014. Institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprova as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS) e institui incentivos financeiros de custeio. Diário Oficial de União 2014; https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html.
Brasil (2016). Ministério da Saúde. Grupo de Trabalho Interinstitucional sobre órteses, próteses e materiais especiais (GTIOPME). Relatório Final. http://portalarquivos.saude.gov.br/images/pdf/2015/julho/07/Relatorio-Final-ver- sao-final-6-7-2015.pdf.
Brasil (2017). Resolução de diretoria colegiada – RDC n° 205, de 28 de dezembro de 2017. Ministério da Saúde. https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/anvisa/2017/rdc0205_28_12_2017.pdf.
Brasil (2021). Ministério da Saúde. Doenças raras. Lei nº 14.154, de 26 de maio de 2021. Altera a Lei nº 8.069, de 13 de julho de 1990 (Estatuto da Criança e do Adolescente. https://www.ciespi.org.br/media/files/fcea049a8ec4d511ecbe6e5141d3afd01c/fee42d8e6f62411ecbe6e5141d3afd01c/lei-no-14-154.pdf.
Chaudhari, A. A., Vig, K., Baganizi, D. R., Sahu, R., Dixit, S., Dennis, V., Singh, S. R., & Pillai, S. R. (2016). Future prospects for scaffolding methods and biomaterials in skin tissue engineering: A review. International Journal of Molecular Sciences, 17(12), 1974.
Cuminale, N. (2022). Doenças raras: Falta de tratamento aumenta em 21% custo anual por paciente. https://futurodasaude.com.br/doencas-raras-falta-de-tratamento-aumenta-em-21-custo-anual-por-paciente/#:~:text=Ao%20comparar%20os%20custos%20de,de%20d%C3%B3lares%20para%20a%20sociedade.
de Mello, C. P .P., Rumsey, J., Slaughter, V., & Hickman, J. J. (2019). A human-on-a-chip approach to tackling rare diseases. Drug Discovery Today, 24(11), 2139-2151.
El Hachem, M., Giancristoforo, S., & Diociaiuti, A. (2014). Inherited epidermolysis bullosa. Giornale Italiano di Dermatologia e Venereologia, 149(6),651-662.
European Commission (2021). Rare diseases. Retrieved September 27, 2022, from https://health.ec.europa.eu/non-communicable-diseases/steering-group/rare-diseases_en.
Ferrari, S., Pellegrini, G., Matsui, T., Mavilio, F., & De Luca, M. (2006). Gene therapy in combination with tissue engineering to treat epidermolysis bullosa. Expert Opinion on Biological Therapy, 6(4), 367-378.
Fiori, F .C. B. C., Silvestre, M. C., Borges, C. B., Maciel, V. G., & Costa, M. B. (2011). Pênfigo foliáceo endêmico refratário na adolescência: sucesso terapêutico com imunoglobulina intravenosa. Anais Brasileiros de Dermatologia, 86(4, Suppl. 1), 133-136.
Forbes, S. J., & Rosenthal, N. (2014). Preparing the ground for tissue regeneration: from mechanism to therapy. Nature Medicine, 20(8), 857-869.
Giorno, L. P., Rodrigues, L. R., & Santos Jr, A. R. (2018). Métodos avançados para tratamento de queimaduras: uma revisão. Revista Brasileira de Queimaduras,17(1),60-65.
Giorno, L. P., Rodrigues, L. R., & Santos Jr, A. R. (2019). Biomedical graft technologies: An overview. Stem Cell Research and Therapeutics, 4, 135-141.
Giorno, L. P., Rodrigues, L. R., & Santos Jr, A. R. (2022). Characterization and in vitro analysis of a poly(ε-caprolactone)–gelatin matrix produced by rotary jet spinning and applied as a skin dressing. Polymer Bulletin, 79, 9131-9158.
Giorno, L. P., & Santos Jr, A. R. (2022). Skin: Injury, repair and tissue engineering. In: Berhart, L.V. (Ed.). Advances in Medicine and Biology, New York: Nova Science Plublisher, 190, 1-85.
Gürtler, T. G. R., Diniz, L. M., & Souza Filho, J. B. (2005). Epidermólise bolhosa distrófica recessiva mitis: relato de caso clínico. Anais Brasileiros de Dermatologia, 80(5), 503-508.
Haendel, M., Vasilevsky, N., Unni, D., Bologa, C., Harris, N., Rehm, H., Hamosh, A., Baynam, G., Groza, T., McMurry, J., Dawkins, H., Rath, A., Thaxon, C., Bocci, G., Joachimiak, M. P., Köhler, S., Robinson, P. N., Mungall, C., & Oprea, T. I. (2020). How many rare diseases are there? Nature Reviews Drug Discovery, 19(2), 77-78.
Hans-Filho, G., Aoki, V., Bittner, N. R. H., & Bittner, G. C. (2018). Fogo selvagem: endemic pemphigus foliaceus. Anais Brasileiros de Dermatologia, 93(5), 638-650.
Jiang, Z., Li, N., Zhu, D., Ren, L., Shao, Q., Yu, K., & Yang, G. (2021) Genetically modified cell sheets in regenerative medicine and tissue engineering. Biomaterials, 275, 120908.
Kommareddy, S., Shenoy, D. B., & Amiji, M. M. (2007). Gelatin nanoparticles and their biofunctionalization. In: Challa, S. S., Kumar, R. (eds), Nanotechnologies for the life sciences, 1. Biofunctionalization of Nanomaterials. Weinheim: Wiley, 330- 352.
Langer, R., & Vacanti, J. P. (1993). Tissue engineering. Science, 260, 920-926.
Langer, R., & Vacanti, J. P. (2016) Advances in tissue engineering. Journal of Pediatric Surgery, 51(1), 8-12.
Lanza, R. P., Langer, R. S., & Vacanti, J. (2020). Principles of Tissue Engineering; (5a ed.), Elsevier/Academic Press.
Lapteva, L., Vatsan, R., & Purohit-Sheth, T. (2018). Regenerative medicine therapies for rare diseases. Transl. Sci. Rare. Dis., 3(3-4),121-132.
Nyström, A., & Bruckner-Tuderman, L. (2018). Injury- and inflammation-driven skin fibrosis: The paradigm of epidermolysis bullosa. Matrix Biology, 68-69, 547-560.
Nyström, A., & Bruckner-Tuderman, L. (2019). Matrix molecules and skin biology. Seminars in Cell and Developmental Biology, 89, 136-146.
Oliveira, C. C. (2022) Artigo aborda as características e os desafios das doenças raras. Escola Nacional de Saúde Pública Sérgio Arouca, Fundação Oswaldo Cruz. Retrieved September 27, 2022, from https://portal.fiocruz.br/noticia/artigo-aborda-caracteristicas-e-os-desafios-das-doencas-raras.
Perić Kačarević, Ž., Rider, P., Alkildani, S., Retnasingh, S., Pejakić, M., Schnettler, R., Gosau, M., Smeets, R., Jung, O., & Barbeck, M. (2020). An introduction to bone tissue engineering. International Journal of Artificial Organs, 43(2), 69-86.
Pereira, R. F., Barrias, C. C., Granja, P. L., & Bartolo, P. J. (2013). Advanced biofabrication strategies for skin regeneration and repair. Nanomedicine, 8, 603-621.
Pinto, M., Madureira, A., Barros, L. B. P., Nascimento, M., Costa, A. C. C., Oliveira, N. V., Albernaz, L., Campos, D. S., Horovitz, D. D. G., Martins, A. J., & Moreira, M. C. N. (2019) Cuidado complexo, custo elevado e perda de renda: o que não é raro para as famílias de crianças e adolescentes com condições de saúde raras. Cadernos de Saúde Pública, 35(9), e00180218.
Sampaio, M. C. A., Oliveira, Z. N. P., & Miguelez, J. (2007) Diagnóstico pré-natal das genodermatoses. Anais Brasileiros de Dermatologia, 82(4), 353-358.
Santos Jr, A. R., & Zavaglia, C. A. C. (2016). Tissue Engineering Concepts. In: Hashmi, S. (Ed.), Reference Module in Materials Science and Materials Engineering, Oxford: Elsevier, 1-5.
Tonndorf, R., Aibibu, D., & Cherif, C. (2021). Isotropic and anisotropic scaffolds for tissue engineering: Collagen, conventional, and textile fabrication technologies and properties. International Journal of Molecular Sciences, 22, 9561.
Trajman, A. (2019). Doenças raras: quem paga qual conta? Cadernos de Saúde Pública, 35(9), e00145719.
USA. U.S. Government Printing Office. 107th Congress Public Law 280 (2002). To amend the Public Health Service act to establish an office of rare diseases at the National Institutes of Health, and for other purposes. In: Rare Diseases Act of 2002. https://www.congress.gov/107/plaws/publ280/PLAW-107publ280.pdf.
Vert, M., Doi, Y., Hellwich, K.-H., Hess, M., Hodge, P., Kubisa, P., Rinaudo, M., & Schué, F. (2012). Terminology for biorelated polymers and applications (IUPAC Recommendations 2012). Pure and Applied Chemistry, 84, 377-410.
Williams, D. F. (2009). On the nature of biomaterials. Biomaterials, 30, 5897-5909.
Zavaglia, C. A. C., & Silva, M. H. P. (2016). Feature Article: Biomaterials. In: Hashmi, S. (Ed.), Reference Module in Materials Science and Materials Engineering. Elsevier, 1-5.
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